基因治疗技术能用于治疗遗传性肝病

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                    <p><span>目前科学家宣称可以治愈遗传性肝病，科学家首次在成年鼠中进行的“瞠目结舌”的基因组编辑技术将很快用于人类。</span></p><p><span>       名为Crispr的技术能够将活体动物的DNA分子进行微小的改变，科学家称之为精确定位矫正。</span></p><p><span>       Crispr用于更改老鼠遗传编码中可能与肝代谢相关的突变的单个碱基。</span></p><p><span>       科学家宣称人类也有类似的突变引起相似的遗传性肝病。他们认为详细的改变能够制造出DNA，从而让科学家能够治疗镰状细胞贫血、唐氏综合症和亨廷顿病等。</span></p><p><span>       新技术使用酶切技术来切割人类23对染色体中特意的靶向部分。</span></p><p><span>       切割酶能够切开特异的DNA片段，但是直到最近科学家才发现该酶系中的Cas9能够用于编码人类基因组。</span></p><p><span>       该研究中，麻省理工学院（MIT）的科学家利用Crispr技术找到并纠正肝基因LAH上的突变DNA对。</span></p><p><span>       该突变会导致致命性的酪氨酸堆积，发病率是十万分之一。目前主要是利用药物治疗，同时患者需要低蛋白饮食。</span></p><p><span>       MIT利用Crispr技术通过三个引导RNA链改变患病老鼠三分之一的肝细胞。RNA引导链用于找到突变的DNA对，利用连接到RNA链上的Cas9酶可以修复DNA上的错误。</span></p><p><span>       使用该方法，正确的基因会插入到250分之一的肝细胞中，三十天后这些健康的细胞开始增殖并替代病变的肝细胞。最终达到治疗的目的。</span></p><p><span>       利用该技术也可以治疗其它的遗传性疾病，使用正确的基因来替代患病的基因，包括HIV和癌症在内的不治之症以后都有可能被治愈。</span></p><p><br  /></p>